Кавинтон – Винпоцетин
Действующее вещество: винпоцетин.
Показания: улучшение кровообращения мозга (транзиторная ишемия, состояния после инсультов), мозгового метаболизма, реологических показателей крови.
Винпоцетин
«Мосхимфармпрепараты» им. Н. А. Семашко, Россия; АЛСИ Фарма, Россия; Биоком, Россия; Изварино Фарма, Россия
Неврология: симптоматическая терапия последствий ишемического инсульта, сосудистой вертебробазилярной недостаточности, сосудистой деменции, атеросклероза сосудов головного мозга, посттравматической, гипертонической энцефалопатии. Офтальмология: хронические сосудистые заболевания сетчатки и сосудистой оболочки глаза. Отология: снижение слуха перцептивного типа, болезнь Меньера, ощущение шума в ушах.
от 29
*Эта статья носит ознакомительный характер, не является рекламой или руководством к покупке. Информация предоставлена в справочных целях. Самолечение недопустимо. Перед покупкой любого препарата или при признаках заболевания обязательна консультация врача.
Покупаете ли вы более дешевые аналоги назначенных лекарств?
- Нет, покупаю исключительно те препараты, которые назначает врач. 40%
- Всегда ищу аналоги! Зачем переплачивать? 40%
- Аналоги беру, только если оригинального препарата нет в аптеке. 20%
Всего проголосовали 15
Нурофен – Ибупрофен
Действующее вещество: ибупрофен.
Показания: суставная и мышечная боли, мигрени и головная боль напряжения, радикулит, боль в спине и пояснице, зубная боль, боль при менструации, боли при повреждении связок, лихорадка при ОРВИ, гриппе и простуде.
Ибупрофен
ОАО «Фармстандарт-Лексредства», Россия; Славянская аптека, Россия; Рафарма, Россия; ЗАО ВЕРТЕКС, Россия; ПАО «Биохимик», Россия; ЭКОлаб, Россия; «Мосхимфармпрепараты» им. Н. А. Семашко, Россия; Белмедпрепараты, Беларусь; ПАО «Биосинтез», Россия; Борисовский завод мед. препаратов, Беларусия; Синтез ОАО, Россия; АО «Татхимфармпрепараты», Россия; ООО «Новофарм-Биосинтез», Украина
Симптоматическое лечение: — головной боли напряжения и мигрени; — суставной, мышечной боли, — боли в спине, пояснице, радикулита; — боли при повреждении связок; — зубной боли; — болезненных менструаций; — лихорадочных состояниях при простудных заболеваниях, гриппе; — ревматоидного артрита, остеоартроза. НПВП предназначены для симптоматической терапии, уменьшая боль и воспаление на момент использования, на прогрессирование заболевания не влияют.
от 65
«Расширение рамок»
Также 9 декабря экспертный совет фонда «Круг добра» расширил возрастные рамки применения «Золгенсмы». С соответствующим предложением в сентябре 2021 года выступил председатель правления фонда Александр Ткаченко.
Также по теме
«Новость, которую все ждали»: как фонд «Круг добра» будет помогать детям с муковисцидозом
Фонд поддержки детей с тяжёлыми заболеваниями «Круг добра» будет закупать препараты для детей с муковисцидозом — генетическим…
Ранее врачи ориентировались на инструкцию к препарату, согласно которой его можно вводить до достижения ребёнком двух лет. Летом 2020 года специалисты в ЕС, а затем и американские медики пришли к консенсусу, что критерий веса более важен, чем возраст, и стали ориентироваться на этот показатель, добавляет Германенко. Расширение возрастных рамок убирает противоречие между формальной трактовкой инструкции и реальной возможностью применения препарата.
«Решение открывает возможность для фонда обеспечивать лекарственным препаратом «Золгенсма» вновь выявленных детей со СМА, не получавших какой-либо патогенетической терапии, и детей со СМА, которые получали другое лечение и которым терапия препаратом «Золгенсма» будет назначена или рекомендована врачебной комиссией и подтверждена федеральным консилиумом», — уточнили в пресс-службе «Круга добра».
«Круг добра», фонд поддержки детей с тяжёлыми, жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, включая редкие (орфанные), был создан в январе 2021 года указом президента России.
Также на russian.rt.com
«Нуждаются в дорогостоящих лекарствах»: Путин объявил о создании фонда помощи детям с редкими заболеваниями
Помощь пациентам, в том числе закупка дорогостоящих лекарств, среди которых «Золгенсма», осуществляется за счёт повышенной ставки НДФЛ для доходов свыше 5 млн рублей в год. В августе 2021 года фонд и компания Novartis подписали договор о поставке «Золгенсмы». При этом, как сообщал Александр Ткаченко, в ходе переговоров удалось добиться «существенного, небывалого снижения цены».
Сейчас лекарства за счёт фонда получают 1076 детей со СМА, в том числе 21 ребёнок — «Золгенсму». Ольга Германенко надеется, что регистрация препарата даст возможности для переговоров с производителем о дополнительном снижении цены: «Препарат дорогой, и мы понимаем, что чем ниже будет цена, тем больше пациентов смогут получить необходимое лечение».
Энап – Эналаприл
Действующее вещество: эналаприл.
Показания: сердечная недостаточность, артериальная гипертензия, профилактика коронарной ишемии у пациентов с дисфункцией левого желудочка.
Эналаприл
ОАО Борисовский завод медицинских препаратов (Боримед), Беларусь
Артериальная гипертензия (в т.ч. реноваскулярная), хроническая сердечная недостаточность (в составе комбинированной терапии). Эссенциальная гипертензия. Хроническая сердечная недостаточность (в составе комбинированной терапии). Профилактика развития клинически выраженной сердечной недостаточности у пациентов с бессимптомной дисфункцией левого желудочка (в составе комбинированной терапии). Профилактика коронарной ишемии у пациентов с дисфункцией левого желудочка с целью уменьшения частоты развития инфаркта миокарда и снижения частоты госпитализаций по поводу нестабильной стенокардии.
от 9
Россия готова работать с иностранными фармкомпаниями
Участники встречи определили, что сейчас наша страна обладает достаточным запасом лекарств, в том числе жизненно необходимых препаратов.
Денис Мантуров подчеркнул, что наша страна готова продолжать конструктивное взаимодействие с теми иностранными компаниями, которые не планируют ограничивать свою работу, для них, в частности, продолжает действовать правило «больше уровень локализации производства внутри страны – больше преференций».
04 марта, 17:39
В региональных аптечных сетях создают двухмесячный запас лекарств
В российских регионах заявляют о том, что в местных аптечных сетях создают двухмесячный запас лекарств. Объясняют это просто – чтобы сдержать рост цен и «снизить градус паники граждан»
Энрофлоксин-К 10% (ПНП Укрзооветпромпостач)
Описание
Прозрачный раствор бледно-желтого или желтого цвета.
Состав
100 г препарата содержат действующее вещество: энрофлоксацин — 10 г.
Фармакологическое действие
Препарат принадлежит к группе фторхинолонов. Тормозит активный фермент гиразу, которая принимает участие в катализе синтеза ДНК микробной клетки, в результате чего наступает быстрое бактерицидное действие, особенно на микроорганизмы, резистентные к бета-лактамным антибиотикам, тетрациклинам, макролидам и аминогликозидам.
Препарат эффективный против грамотрицательных и грамположительных микроорганизмов: Mycoplasma spp., Э. coli, Salmonella spp., Campylobacter spp., Haemophilus spp., Pasteurella spp., Bordetella spp., Erysipelothrix rhusiopathiae, Klebsiella spp., Staphylococcus aureus, Streptococcus spp. и прочие.
Применение
Лечение инфекционных заболеваний у бройлеров и ремонтного молодняка птицы, вызванных чувствительными к препарату микроорганизмами, в т.ч. колибактериоза, сальмонеллеза, некротического энтерита, стафилококкоза, стрептококкоза, микоплазмоза, псевдомоноза, пастерелеза.
Дозировка
Орально в смеси с водой в дозе 0,5 мл препарата на 1 л питьевой воды на протяжении 3 дней, при сальмонеллезе — на протяжении 5 дней. Раствор готовят из расчета суточной потребности птицы в воде. Во время лечения птица должна получать только воду, которая содержит препарат. Противопоказания
Повышенная чувствительность к энрофлоксацину.
Запрещается применять одновременно с препаратами тетрациклинового ряда, макролидами (эритромицином), хлорамфениколом, теофилином.
Не допускается применение препарата для кур-несушек. Предостережения
Убой птицы на мясо разрешается через 11 дней после последнего введения препарата. К указанному сроку мясо скармливают непродуктивным животным или утилизируют (в зависимости от заключения ветврача). Форма выпуска
Ампулы из нейтрального стекла по 2, 5, 10 мл, флаконы по 10, 50, 100, 200, 500, 1000 мл.
Хранение
Список Б. Сухое, темное место при температуре от +8°С до +25°С. Возможно выпадение незначительного осадка который растворяется при нагревании до температуры +20-+25°С.
Срок годности — 2 года.
Прочитать/оставить отзыв о ветеринарном препарате Энрофлоксин-К 10%
Подводный камень
«Сразу две хорошие новости практически одновременно. Мне кажется, это очень хороший новогодний подарок нам всем», — говорит глава фонда «Семьи СМА». Однако, по словам Ольги Германенко, в регистрации «Золгенсмы» есть один, но существенный подводный камень.
«После регистрации и до момента ввода препарата в гражданский оборот проходит от двух до шести месяцев, в течение которых компания-производитель должна выпустить российскую упаковку, положить в коробочки российскую инструкцию, включить лекарство в систему маркировки — в общем, ещё целый перечень задач, которые компания должна успеть выполнить как можно быстрее. Из-за всего этого препарат становится вообще недоступен к ввозу до завершения всех процедур. По нашему опыту, в среднем этот срок составляет четыре месяца», — говорит она.
Такая ситуация наиболее опасна для новых пациентов, у которых СМА только что выявили, или для тех, кто переходит на «Золгенсму» с другого вида терапии, в частности с лечения препаратом бранаплам, от исследований которого производитель отказался минувшим летом. «Очень страшно за них. Если препарат не сможет быть ввезён, то пациенты не смогут ждать несколько месяцев — и тогда нам нужно будет срочно начинать лечить их другими препаратами. В этой ситуации, конечно, хотелось бы поскорее найти решение», — отмечает Ольга Германенко.
Впрочем, по словам эксперта, решение этой проблемы начали искать заблаговременно. 7 декабря на заседании коллегии по вопросам обеспечения лекарственными препаратами, которое провёл министр здравоохранения России Михаил Мурашко, было предложено облегчить условия доступа к таким лекарствам, как «Золгенсма». В частности, предполагается проработать возможность обращения недавно зарегистрированных в РФ препаратов, которые ранее уже закупались «Кругом добра», в течение полугода после регистрации в зарубежной лекарственной упаковке.
АЦЦ Лонг – Ацетилцистеин
Действующее вещество: ацетилцистеин.
Показания: бронхиты с вязкой, трудноотделяемой мокротой, ларинготрахеит, пневмония, бронхиальная астма, средний отит, хронический синусит.
Ацетилцистеин
Марбиофарм, Россия
Ацетилцистеин — препарат, применяемый при кашле и простудных заболеваниях.
Муколитическое средство, разжижает мокроту, увеличивает ее объем, облегчает отделение мокроты. Действие связано со способностью свободных сульфгидрильных групп ацетилцистеина разрывать внутри- и межмолекулярные дисульфидные связи кислых мукополисахаридов мокроты, что приводит к деполимеризации мукопротеинов и уменьшению вязкости мокроты (в ряде случаев это приводит к значительному увеличению объема мокроты, что требует аспирации содержимого бронхов).
от 58
Лекарства есть, но цены растут
У российского здравоохранения есть запас препаратов для разных пациентов на срок от нескольких месяцев до года, писал «Коммерсант»
со ссылкой на анализ статистики госзакупок Headway Company. В январе и феврале Минздрав успел заключить контракты на поставку большей части лекарств в рамках программы «14 высокозатратных нозологий» (14 ВЗН) — из 66,9 млрд рублей уже законтрактовали 62 млрд рублей. Вторая по размеру госрасходов категория льготных препаратов — от ВИЧ и гепатитов В и С. На них за первые месяцы потрачен 21 млрд рублей, это большая часть годовых расходов.
В Минздраве отмечали, что «на данный момент Россия обладает достаточным запасом лекарственных препаратов, в том числе по номенклатуре ЖНВЛП (жизненно необходимые и важнейшие лекарственные препараты)». По словам главы Минпромторга Дениса Мантурова, РФ готова и дальше взаимодействовать с иностранными компаниями, а в стране продолжает действовать правило «больше уровень локализации производства внутри страны — больше преференций».
Сейчас аптечные сети стараются закупить у производителей и дистрибьюторов остатки импортных лекарственных препаратов по прежним ценам, параллельно скупая большие объемы у отечественных производителей, рассказала «Компании» коммерческий директор аптечной сети «Радуга» (Свердловская области и Сочи) Елена Алексеева. «Есть информация, что многие производители и фармдистрибьюторы не могут получить ранее оплаченные лекарственные препараты и сырье по причине нарушенной логистики», — сказала она.
По словам топ-менеджера аптечной сети, в ближайшие месяц-два дефицит лекарств ощущаться не будет, а необходимый объем сырья для их производства смогут обеспечить Китай и Индия. Однако Алексеева не исключила, что одними из первых с аптечных полок пропадут лекарственные препараты от хронических заболеваний. В связи с этим клиенты начали скупать их на год вперед.
«Начиная с 24 февраля некоторые аптечные сети уже подняли цены на 5–10%, но главной проблемой может стать не стоимость, а отсутствие препаратов», — добавила она. По словам топ-менеджера сети, сейчас наблюдается «общий рост заказов на все», поэтому «сложно даже выделить какие-то конкретные группы» пользующихся спросом препаратов.
Производители и дистрибьюторы начали повышать стоимость продажи лекарственных препаратов с 21 по 28 февраля, заявлял президент холдинга «Монастырев» Александр Монастырев. По его словам, один из крупнейших фармдистрибьюторов «Катрен» поднял цены в среднем на 50%, фармпроизводитель «Протек» — на 15%, а дистрибьютор «Пульс» — на 5%. Монастырев отмечал, что все отгрузки восстановились, но у дистрибьюторов пропали некоторые позиции. «Причем что интересно — пропали позиции довольно-таки дешевые», — сказал он.
В «Пульсе» объяснили, что изменилась не стоимость товаров, а наценка. «Это некритично в рамках того, что происходит с курсом доллара, со стоимостью техники автомобилей и так далее», — говорил эксперт «Фармвестнику».
При этом гендиректор фармкомпании DSM Group Сергей Шуляк убежден, что дефицита ждать не стоит, поскольку запасы препаратов есть, а санкции обошли стороной лекарства и оборудование. Он отметил, что Россия выпускает аналоги лекарств, однако «речи о стопроцентной замене импортных препаратов не может идти», поскольку в производимых в стране препаратах хоть и используется отечественная субстанция, но она синтезируется из зарубежных компонентов». Шуляк добавил, что «фармацевтическая отрасль импортозависимая», поэтому на нее особенно влияет валютный курс.
Изоптин – Верапамил
Действующее вещество: гидрохлорид верапамила.
Показания: профилактика и лечение стенокардии, ишемической болезни сердца, купирование приступов тахикардии, лечение артериальной гипертензии.
Верапамил
Алкалоид, Македония
Лечение и профилактика ИБС: хроническая стабильная стенокардия (стенокардия напряжения), нестабильная стенокардия, вазоспастическая стенокардия (стенокардия Принцметала/вариантная стенокардия). Лечение и профилактика нарушений сердечного ритма: пароксизмальная наджелудочковая тахикардия, хроническая форма трепетания и мерцания предсердий (тахиаритмический вариант), наджелудочковая экстрасистолия. Артериальная гипертензия. Гипертонический криз. Гипертрофическая кардиомиопатия.
от 36
«Глобальная новость»
Министерство здравоохранения РФ 9 декабря одобрило препарат онасемноген абепарвовек («Золгенсма») для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Соответствующая информация опубликована на портале Государственного реестра лекарственных средств. Дата окончания регистрационного удостоверения — 9 декабря 2026 года.
Спинальная мышечная атрофия — тяжёлое генетическое заболевание, которое проявляется в постепенном отмирании отвечающих за движение мышц нейронов. Пациент (а чаще всего и в самых тяжёлых формах СМА проявляется у маленьких детей) сначала перестаёт ходить, потом сидеть, глотать и в итоге — дышать.
В мире зарегистрировано три лекарства, которые помогают остановить развитие заболевания: «Спинразу» (нусинерсен) и «Эврисди» (рисдиплам) необходимо принимать пожизненно, тогда как «Золгенсма» применяется однократно. Но именно этот препарат производства швейцарской компании Novartis считается самым дорогим в мире — стоимость единственного необходимого пациенту укола составляет порядка 160 млн рублей.
Как отмечает глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, «Спинраза» и «Эврисди» были зарегистрированы в России за девять и восемь месяцев соответственно. Процесс регистрации «Золгенсмы» продлился почти полтора года. Германенко полагает, что причина могла заключаться в том, что это первый таргетный препарат генной терапии в стране.
Регистрация «Золгенсмы» в России, по мнению Ольги Германенко, повысит доступность препарата. Во-первых, упрощается и ускоряется сама процедура ввоза лекарства. Во-вторых, зарегистрированное лекарственное средство не требует проведения федерального консилиума, то есть может назначаться врачебной комиссией на местах, отмечает эксперт
А это значит, что не надо ждать своей очереди на госпитализацию в федеральный центр и ехать туда с другого конца страны, что жизненно важно для новых пациентов, у которых только выявили СМА
Также на russian.rt.com
В России зарегистрировали лекарство для лечения СМА «Золгенсма»
«Конечно, в отдельных случаях, где возникают какие-то сомнения, лучше заручиться поддержкой федерального центра, но, по крайней мере, это уже не обязательно, — добавляет глава фонда «Семьи СМА». — Например, заключение федеральных специалистов может понадобиться, если пациенты уже лечатся и хотят сменить терапию».
Зарегистрированную «Золгенсму» теперь можно внести в клинические рекомендации и протоколы лечения пациентов, как до этого — «Спинразу» и «Эврисди», продолжает Ольга Германенко. До сих пор некоторые врачи ссылались на отсутствие препарата в этих документах (а незарегистрированное лекарство и не могло там появиться) и отказывались назначать его детям.
Но-шпа – Дротаверин
Действующее вещество: дротаверин.
Показания: спазмы гладкой мускулатуры органов ЖКТ, гастриты, язва желудка и двенадцатиперстной кишки, энтерит, колит, синдром раздраженного кишечника с метеоризмом, головные и менструальные боли.
Дротаверин
Планета органика; Борисовский завод мед. препаратов, Беларусия; НПЦ Фармзащита, Россия; ПАО «Биосинтез», Россия; Озон ООО, Россия; ФГУП «Армавирская Биофабрика», Россия; ПАО «Биохимик», Россия; Деко, Россия; ОАО Дальхимфарм, Россия; Новосибхимфарм ОАО, Россия; Вифитех/Вилар, Россия; Обновление, Россия; Синтез ОАО, Россия; АО «ФармПроект», Россия; ПАО Валента Фарм, Россия; «Мосхимфармпрепараты» им. Н. А. Семашко, Россия; СООО «Лекфарм», Беларусь; Медисорб, Россия; Оболенское фармацевтическое предприятие, Россия; Solopharm, ООО «Гротекс», Россия; Эллара МЦ, Россия
Спазм гладких мышц моче- и желчевыводящих органов (почечная колика, пиелит, тенезмы, желчная колика, кишечная колика, дискинезия желчевыводящих путей и желчного пузыря по гиперкинетическому типу, холецистит, постхолецистэктомический синдром). Спазм гладких мышц желудочно-кишечного тракта (как правило, в составе комбинированной терапии): пилороспазм, гастродуоденит, язвенная болезнь желудка и 12-перстной кишки, спастические запоры, спастический колит, проктит. Тензорная головная боль. Дисменорея, угрожающий выкидыш, угрожающие преждевременные роды, послеродовые схватки. При проведении некоторых инструментальных исследований, холецистографии.
от 39
Кошелек или жизнь
168 млн рублей — много это или мало? Для сравнения, на эту сумму можно построить детский сад на 168 мест (место для одного ребенка стоит примерно 1 млн рублей). А сколько стоит жизнь человека? Во многих цивилизованных странах прокламируется, что человеческая жизнь бесценна. Но по факту это не так. Стоимость жизни — экономическая величина, которую используют для количественной оценки выгоды от предотвращения смертельного исхода. В области общественных наук это предельная стоимость предотвращения смерти при определенных обстоятельствах. Часто она включает также качество жизни, ожидаемое время оставшейся жизни и потенциальный заработок. Последнее используется для страховых выплат или компенсаций после гибели человека. Поэтому в разных странах стоимость жизни значительно отличается. Например, в США она составляет примерно 9,6 млн долларов, в Германии — 1,65 млн евро (~2 млн долларов), в Индии — 0,64 млн долларов. Что касается России, по состоянию на 2020 год, стоимость статистической жизни как 4,7 млн рублей (75,9 тыс. долларов по курсу 2019 года). По , более оптимистичной, модели — 15,7 млн для женщин и 18,2 млн для мужчин (218 и 253 тыс. долларов соответственно).
Теперь помещаем на одну чашу весов лекарство за 2,1 млн, а на другую — десятки тысяч… Вопрос, почему даже зарегистрированные дорогостоящие лекарственные препараты неохотно предоставляются госучреждениями, отпадает сам собой. Возможно, одним из вариантов частичного решения этой проблемы могло бы стать добровольное страхование новорожденного ребенка в тех случаях, когда родители имеют генетические аномалии. Также не помешает более тщательный выбор партнеров — с предварительным скринингом на наследственные заболевания до планируемого зачатия вместо игры в орлянку с генетикой.
Чем лечится спинальная мышечная атрофия
СМА делят на четыре типа, первые три диагностируют у детей младше 6 месяцев, между 7 и 18 месяцами и после 18 месяцев; четвертый тип поражает взрослых и обычно вызывает только легкие проблемы. В прошлом дети с заболеванием 1 типа редко проживали дольше первых нескольких лет. Но в последние годы, благодаря ранней диагностике и лечению, результаты улучшились. Большинство детей с типом 2 доживают до взрослого возраста и могут жить долго и полноценно. Типы 3 и 4, как правило, не влияют на продолжительность жизни. Заболеваемость СМА составляет приблизительно 1 на 11 000 живорожденных, причем доминирует СМА типа 1. В США насчитывается 10–25 тыс. больных СМА, в странах ЕС — 21–25 тыс., в России — предположительно, 2–3 тыс.
Если исключить неэффективную поддерживающую терапию, то для лечения спинальной мышечной атрофии есть лишь три препарата.
«Спинраза» (нунинерсен) — первое лекарство, одобренное FDA для применения детьми и взрослыми в 2016 году. Разработчиком является американская интернациональная биотехнологическая компания Biogen Inc. «Спинраза» с 2017 года также разрешена к применению в ЕС; в России — с 2019 года (ЛП-005730-160819). Активный компонент «Спинразы» представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, действующий на гены выживаемости двигательных нейронов (SMN2, от Survival Motor Neuron), который вводят в спинномозговую жидкость инъекционно. За первым введением должны последовать еще три инъекции — через 2, 4 и 9 недель, а затем по дозе раз в 4 месяца. Терапию продолжают до тех пор, пока пациент получает от нее пользу. Цена «Спинразы» в США составляет 133 тыс. долларов за одну инъекцию, а стоимость лечения — 750 тыс. долларов за первый год терапии и по 375 тыс. долларов ежегодно в последующие годы.
«Эврисди» (рисдиплам) — первый пероральный препарат для лечения СМА, одобренный FDA августе 2020 года для лечения пациентов старше двух месяцев. В тот же год зарегистрирован в РФ (ЛП-006602-261120). Это разработка американской биотехнологической корпорации Genentech, Inc., входящей в состав F. Hoffmann-La Roche AG. «Эврисди», в отличие от «Спинразы», — это малая гетероциклическая молекула, которая выступает модификатором сплайсинга РНК, направленного на выживание SMN2. Препарат используют ежедневно и пожизненно. Годовая стоимость начинается с менее 100 тыс. долларов, а предельная достигает 340 тыс. долларов, в зависимости от массы тела пациента.
«Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) — препарат, который производится базирующейся в США швейцарской биофармацевтической компанией Novartis Gene Therapies. Впервые одобрен FDA 24 мая 2019 года, в РФ — до сих пор не зарегистрирован. Это наиболее эффективный препарат для лечения СМА, основанный на генно-терапевтическом подходе. «Золгенсма» несет рабочий ген SMN1, находящийся внутри аденоассоциированного вируса, который выступает как вектор. Активный ингредиент проникает в нервы и восстанавливает ген, который затем производит белки, необходимые для функционирования нервов и контроля движения мышц. Доза определяется в зависимости от веса пациента. То есть «Золгенсма» заменяет отсутствующий или нерабочий ген SMN1 на функциональную копию, нормализуя выработку белка выживаемости мотонейронов.